در این نوشته قصد داریم تا در راستای معرفی داروهای جدیدی که به تازگی تأییدیه FDA را دریافت نمودهاند، به معرفی کلی داروی Elfabrio و مکانیسم عمل آن در بیماری فابری بپردازیم. با ما همراه باشید!
داروی Elfabrio
Elfabrio یک درمان جایگزین آنزیم پگیله (pegunigalsidase alfa-iwxj) است که ممکن است برای درمان بزرگسالان مبتلا به بیماری فابری تأییدشده، مورد استفاده قرار گیرد.
باید اذعان داشت که اصطلاح فنی صحیح برای Elfabrio یک آنزیم هیدرولیتیک لیزوزومی خنثی گلیکوسفنگولیپید خاص است.
بیماری فابری
همانطورکه پیشتر ذکر کردیم، داروی Elfabrio برای درمان بیماری فابری به کار میرود. اما ببینیم این بیماری چیست و چه علائمی دارد؟
بیماری فابری یک اختلال نادر، ارثی و مرتبط با X است که در اثر کمبود آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز-A ایجاد میشود. افراد مبتلا به بیماری فابری، آلفا گالاکتوزیداز-A کافی برای تجزیه یک ماده چرب به نام گلوبوتریاوسیل سرامید (Gb3) به اجزای کوچکتر را ندارند. در نتیجه بدن نمیتواند آن اجزا را به عنوان منبع انرژی مورد استفاده قرار دهد. قابل ذکر است که Gb3 در رگهای خونی و بافتها تجمع مییابد و خطر حمله قلبی، سکته مغزی یا نارسایی کلیه را افزایش میدهد.
همچنین بخوانید: Paxlovid | داروی تأییدشده برای درمان بزرگسالان مبتلا به کووید-۱۹
علائم بیماری فابری
علائم این بیماری ممکن است شامل بیحسی یا گزگز در دستها یا پاها، درد شدید در حین فعالیت بدنی، عدم تحمل گرما یا سرما، سرگیجه یا علائم شبیه آنفولانزا باشد. مردان معمولاً علائم شدیدتری نسبت به زنان دارند. شایان ذکر است که بیماری فابری به عنوان کمبود آنزیم آلفا گالاکتوزیداز A یا بیماری اندرسون فابری نیز شناخته میشود.
تأییدیه داروی Elfabrio
بهطور خلاصه میتوان گفت Elfabrio جایگزین آنزیم آلفا گالاکتوزیداز A میشود که به بدن اجازه خواهد داد تا Gb3 را تجزیه کرده و از تجمع آن جلوگیری کند. این دارو در 9 می 2023 توسط FDA به رسمیت شناخته شد.