ژن درمانی
ژن درمانی تکنیکی است که از یک ژن برای درمان، پیشگیری یا درمان یک بیماری یا اختلال پزشکی استفاده میکند. اغلب، ژن درمانی با افزودن نسخههای جدیدی از یک ژن که معیوب است یا جایگزین کردن یک ژن معیوب یا مفقود در سلولهای بیمار با یک نسخه سالم از آن ژن کار میکند. هم بیماریهای ژنتیکی ارثی (مانند هموفیلی و کم خونی داسی شکل) و هم اختلالات اکتسابی (مانند لوسمی) با این روش درمان شدهاند.
روشهای ژن درمانی
انواع مختلفی از روشهای ژن درمانی وجود دارد که عبارتند از:
DNA پلازمید:
مولکولهای DNA دایرهای را میتوان به صورت مهندسی ژنتیکی برای حمل ژنهای درمانی به سلولهای انسانی ساخت.
وکتورهای ویروسی:
ویروسها توانایی انتقال مواد ژنتیکی به سلولها را دارند و بنابراین برخی از محصولات ژن درمانی از ویروسها مشتق میشوند. هنگامی که توانایی بیماریزایی ویروسها از بین رفت و اصلاح شدند، این ویروسهای اصلاح شده میتوانند به عنوان ناقل برای حمل ژنهای درمانی به سلولهای انسانی استفاده شوند.
وکتورهای باکتریایی:
باکتریها را هم همانند ویروسها میتوان خلع سلاح کرد و سپس از آنها به عنوان ناقل برای حمل ژنهای درمانی به بافتهای انسانی استفاده کرد.
فناوری ویرایش ژن انسانی:
هدف از ویرایش ژن، مختلکردن ژنهای مضر و یا ترمیم ژنهای جهشیافته است.
ژن درمانی سلولی مشتقشده از بیمار:
سلولها از بیمار خارج میشوند، اصلاح ژنتیکی میشوند و سپس به بیمار بازگردانده میشوند.
همچنین بخوانید: پایش سلامت از راه دور | تله فارمسی
خطرات تکنولوژی ژن تراپی
استفاده از این تکنولوژی خطرات زیر را ممکن است به همراه داشته باشد:
واکنشهای ناخواسته سیستم ایمنی
سیستم ایمنی بدن ممکن است ویروسهای تازه معرفیشده را به عنوان مهاجم ببیند و به آنها حمله کند. این اتفاق، ممکن است باعث التهاب و در موارد شدید، نارسایی اندام شود.
هدف قراردادن سلولهای اشتباه
از آنجایی که ویروسها میتوانند بیش از یک نوع سلول را تحت تاثیر قرار دهند، ممکن است ویروسهای تغییر یافته سلولهای دیگری را -که سلولهای سالم بدن هستند- آلوده کنند. اگر این اتفاق بیفتد، سلولهای سالم آسیب میبینند و باعث بیماریهای دیگری مانند سرطان میشوند.
عفونت ناشی از ویروس
این امکان وجود دارد که ویروسها پس از ورود به بدن، توانایی اولیه خود را برای ایجاد بیماری بازیابی کنند و دوباره عفونتزا بشوند. این موضوع، مخصوصاً در افرادی که سیستم ایمنی آنها تضعیف شده است، ممکن است حیات فرد را به خطر اندازد.
احتمال ایجاد تومور
اگر ژنهای جدید در نقطه اشتباهی در DNA وارد شوند، این احتمال وجود دارد که قراردادن آنها منجر به تشکیل تومور شود.
همچنین بخوانید: انقلابی در نحوه مصرف داروها با پلتفرم استارتآپ Lyndra
ژن درمانی، اکنون
ژن درمانی درحال حاضر برای درمان تعداد کمی از بیماریها، از جمله نوعی از اختلالات چشمی به نام آموروز مادرزادی Leber و یک نوع اختلال عضلانی به نام آتروفی عضلانی نخاعی استفاده میشود. اکنون، بسیاری از ژن درمانیها در حال انجام تحقیقات هستند تا از ایمنی و اثرگذاری آنها اطمینان حاصل شود.
منابع:
mayoclinic | fda | wikipedia