در ادامه معرفی داروهای جدید قصد داریم در مورد یک تری ترپنوئید نیمه مصنوعی اولئانان با خواص آنتی اکسیدانی و ضدالتهابی صحبت کنیم. داروی Skyclarys (omaveloxolone) مسیر شبه فاکتور هستهای (مشتق از اریتروئید 2) (Nrf2) را فعال میکند و برای درمان آتاکسی به کار میرود.
آتاکسی فریدریش و Skyclarys
همانطور که در ابتدا ذکر کردیم، Skyclarys به طور خاص برای درمان آتاکسی فریدریش در بزرگسالان و نوجوانان 16 سال و بالاتر استفاده میشود. اما آتاکسی فریدریش چیست؟ آتاکسی فریدریش یک بیماری ژنتیکی است که در میتوکندریهای فرد مبتلا اختلال عملکرد مشاهده میشود. در واقع در آن مسیر Nrf2 مختل و فعالیت Nrf2 کمتر میشود. بنابراین استفاده از فعالکنندههای Nrf2 مانند omaveloxolone نشان دهنده یک مزیت درمانی در این گروه از بیماران است. در فوریه 2023 داروی Skyclarys توسط FDA تأیید شد. استفاده از omaveloxolone برای درمان شرایط مربوط به اختلال عملکرد میتوکندری و استرس اکسیداتیو نیز ارزیابی شده است.
همچنین بخوانید: سندروم رت و درمان آن با داروی جدید Trofinetide
نحوه مصرف Skyclarys
Skyclarys به صورت کپسول برای مصرف خوراکی عرضه میشود. قبل از شروع درمان و در طول درمان، پارامترهای ALT، AST، بیلی روبین، BNP و چربی باید کنترل شود. دوز توصیهشده 150 میلیگرم (3 کپسول) به صورت خوراکی یک بار در روز است. حداقل یک ساعت قبل از غذا با معده خالی باید مصرف شود.
مکانیسم عمل
مکانیسم دقیقی که از طریق آن امولوکسولون اثر درمانی خود را در بیماران مبتلا به آتاکسی فریدریش اعمال میکند، ارائه نشده است. مطالعات اخیر نشان داده است که Skyclarys مسیر شبه فاکتور هستهای (مشتق از اریتروئید 2) (Nrf2) را در شرایط in vitro و in vivo در حیوانات و انسانها فعال میکند. مسیر Nrf2 در پاسخ سلولی به استرس اکسیداتیو نقش دارد.
فارماکودینامیک
مطالعه MOXIe نشان میدهد که پس از 4 هفته از تجویز omaveloxolone تغییرات قوی وابسته به دوز در 80-300 میلیگرم در روز ایجاد خواهد شد. اثر اوماولوکسولن بر فاصله QTc هنوز تعریف نشده است. استفاده از omaveloxolone میتواند منجر به افزایش ترانس آمینازهای کبدی (هم آسپارتات ترانس آمیناز و هم آلانین ترانس آمیناز) و افزایش پپتید ناتریورتیک نوع B (BNP) شود که نشانگر عملکرد قلب است. همچنین میتواند باعث تغییر در کلسترول شود.
همچنین بخوانید: میگرن چیست؟ | درمان آن با داروی Zavzpret
عوارض جانبی Skyclarys
عوارض جانبی مرتبط با استفاده از Skyclarys ممکن است شامل موارد زیر باشد، اما محدود به آنها نیست: افزایش آنزیمهای کبدی (AST/ALT)، سردرد، حالت تهوع، درد شکم، خستگی، اسهال، درد اسکلتی عضلانی هم میتواند از عوارض جانبی آن باشد.
قیمت داروی Skyclarys
داروی omaveloxolone با نام تجاری Skyclarys توسط شرکت Reata Pharmaceuticals با قیمت 370000 دلار (خرید عمده) به بازار عرض میشود.
کی وارد ایران میشود چجور تهیه کنیم؟
سلام دوست عزیز
در این لحظه که با هم حرف میزنیم این دارو حتی در اروپا هم تائید نشده و به زودی قراره این اتفاق بیوفته.
با توجه به قیمت بالای دارو بعیده به این زودی و به صورت رسمی وارد کشور بشه و تنها راهش واردات به صورت فوریتیه
خوشبختانه موجود هست، اما متاسفانه قیمت بالاست.
آپریل امسال در اروپا هم تایید شد.و در حال حاضر موجود است.
ایا این دارو در ایران وجود داره؟ ازکجا میشه تهیه کرد؟ تشکرمیکنم
سلام
وقتتون بخیر
خیر هنوز وارد ایران نشده
سلام این دارو کی وارد میشه
سلام
وقتتون بخیر
هنوز اطلاعی ندادن
باید از سازمان غذا و دارو اطلاعات بگیرید.