Welireg دارویی است که برای درمان شرایط ژنتیکی نادری تحت عنوان وون هیپن-لیندو (VHL) استفاده می‌شود. بیماری VHL سبب رشد کیست‌ها و تومور در ارگان‌های مختلف بدن از جمله کلیه، مغز، نخاع، پانکراس، گوش و چشم‌ها می‌شود. برخی از این تومورها میتوانند سرطانی و کشنده باشند. مصرف این دارو برای بزرگسالانی که نیازمند درمان سه نوع از این بیماری هستند، تأییدیه گرفته است. سرطان سلول کلیوی (RCC)، همانژیوم بلاستومای سیستم عصبی مرکزی (تومورهای در مغز و نخاع) و سلول‌های نورواندوکراینی پانکراس، سه نوع شایع هستند.
همچنین بخوانید: کنترل بیماری پلی‌سیتمی ورا با داروی BESREMi
عملکرد داروی Welireg و عوارض
شرکت مرک و یک شرکت داروسازی امریکایی داروی Weliregرا توسعه داده‌اند. این دارو یک قرص خوراکی است که روزی یک‌بار مصرف می‌شود. این دارو به خانواده مهارکننده‌های (آنزیم‌های القاکننده تولید هیپوکسی 2 آلفا- HIF-2α) تعلق دارد. HIF-2α پروتئینی است که بیان ژنهایی را سبب می‌شود که به سلولها تحت شرایط کم اکسیژن یاری میرساند. در بیماری ذکرشده، به دلیل نقص عملکرد آنزیم تجزیه‌کننده، با انباشته‌شدن پروتئین تقسیم سلولی تحریک و سبب رشد تومور و آنژیوژنز می‌شود. این دارو با اتصال به پروتئین مذکور و جلوگیری از تداخل آن با پروتئین دیگری تحت عنوان HIF-1B، از بیانشدن ژن این پروتئین جلوگیری می‌کند. برای این دارو عوارض چشمگیری ذکر نشده است.
تأییدیه و قیمت
FDA در 13 آگوست 2021 این دارو را تأیید کرده است. مطالعات صورت‌گرفته، نشان‌دهنده این هست که بیمارانی که داروی Welireg را به مدت 68 هفته دریافت کرده‌اند، در سه نوع تومور ذکرشده به ترتیب، 89،63،49 درصد کاهش اندازه تومور را داشته‌اند. این دارو تنها داروی تأییدشده برای درمان این بیماری می‌باشد.
قیمت Weliregدر حدود 29755 دلار برای هر بسته 90 تایی تخمین زده می‌شود که مبلغی هنگفت است. با توجه به آمار گلوبال دیتا و نرخ بیماران موجود در آمریکا که حدود ده هزار نفر است، فروش این دارو در سال 2030 حدود 1.1 میلیارد دلار تخمین زده می‌شود. پس می‌توان گفت در حدود 20 درصد از نوع اول سرطان، 40 درصد نوع عصبی سرطان و 60 درصد سرطان عصبی-هورمونی ذکرشده به زودی بازار را اشغال خواهد کرد. هرچند لازم به ذکر است که حمایت دولت نیز در این زمینه باید صورت بگیرد؛ چرا که توسعه داروهای بیماران خاص به صورت منطقی بدون حمایت دولت‌ها مقرون به صرفه نخواهد بود.